Il Tirreno

PISA. «Da un lato la felicità e l’orgoglio di aver partecipato a un momento storico per il trattamento del tumore al pancreas e, dall’altro l’esigenza di dover rispondere a un bisogno fortissimo. Purtroppo fuori dalla sperimentazione oggi il farmaco non è disponibile, l’unico modo per averlo prima dell’immissione in commercio sarebbe stato tramite un programma di accesso allargato o di uso compassionevole, ma sarebbe stata necessaria la disponibilità della casa farmaceutica a dare il farmaco gratuitamente e questo non è avvenuto. Dobbiamo aspettare l’immissione nel mercato europeo e la trattativa sul prezzo con Aifa».

L’oncologa

È un sentimento contrastante quello che accompagna l’oncologa Chiara Cremolini, consigliera Aiom (Associazione italiana oncologia medica) e ordinaria di oncologia all’Università di Pisa, tra i pochi medici italiani protagonisti della sperimentazione della nuova molecola Daraxonrasib, farmaco orale messo a punto dall’azienda farmaceutica americana Revolution Medicines e che ha dimostrato un beneficio di sopravvivenza finora senza precedenti nel tumore al pancreas metastatico già trattato con chemioterapia.

Lo studio clinico

Nello studio clinico RASolute 302 la sopravvivenza dei pazienti è raddoppiata arrivando a 13,2 mesi rispetto a 6,6 mesi con la chemioterapia tradizionale, risultati che pochi mesi fa hanno portato alla standing ovation dei partecipanti al congresso mondiale di oncologia Asco di Chicago. «La rilevanza della novità risiede nel fatto che il tumore pancreas è una malattia particolarmente aggressiva e refrattaria a tanti trattamenti terapeutici – spiega Cremolini – mentre questo è il primo farmaco che riesce a bloccare la proteina Ras alla base della crescita del tumore». L’Aoup è tra i quattro centri italiani nei quali è stata condotta la sperimentazione, che al polo oncologico del Santa Chiara ha visto coinvolti 22 pazienti.

«In pochi mesi abbiamo saturato i posti, tanto da ottenere il raddoppio dei pazienti da includere nella sperimentazione – fa sapere l’oncologa dell’Aoup, intervistata sul tema anche dai giornalisti della trasmissione Rai Presa Diretta, in un servizio andato in onda domenica sera –. È bene chiarire che il farmaco allunga l’aspettativa di vita ma non cura, tuttavia può aprire prospettive terapeutiche di enorme portata. Sono in corso studi sulla somministrazione del farmaco a pazienti in stadi più precoci della malattia, prima delle metastasi, con l’obiettivo di una guarigione vera e propria scongiurando la recidiva. Quindi Daraxonrasib è importante per i risultati nell’immediato ma ancora più importante per quelli che potranno arrivare».

Riprendendo i due rovesci della medaglia, l’entusiasmo è frenato da un però, perché ancora il farmaco non è a disposizione del sistema sanitario nazionale, che si trova ogni anno alle prese con 14mila nuovi casi di tumore al pancreas.

In commercio negli Usa

È infatti entrato in commercio negli Stati Uniti, con prezzi che sfiorano i 40mila euro per una fornitura mensile, e non ancora in Europa. «Il farmaco attualmente è stato approvato negli Usa, con somministrazione ai pazienti con tumore metastatico che hanno già fatto una linea chemioterapia – fa il punto la professoressa Cremolini –. In Europa l’Ema (Agenzia europea per i medicinali, ndr) ha avviato una procedura per velocizzare l’approvazione del farmaco ma la condizione imprescindibile è che la casa farmaceutica chieda l’autorizzazione per l’immissione in commercio in Europa e presenti al contempo il dossier scientifico necessario».

Un passaggio che, a quanto si apprende e come sperano addetti ai lavori e pazienti, potrebbe avvenire a breve. Dopodiché servirà l’ultima tappa, la contrattazione del prezzo da parte dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco), in modo tale che lo Stato possa acquistare il farmaco a prezzo agevolato e metterlo gratuitamente a disposizione dei pazienti. «Il tema del prezzo concordato è fondamentale perché il farmaco per i privati ha costi improponibili e ogni volta che ho davanti un paziente sono in forte dubbio se dirgli che potrebbe comprarlo da solo, non me la sento di incentivare indebitamenti a prezzi eticamente inaccettabili per un medicinale che al momento allunga la vita ma non è in grado di guarire – argomenta l’oncologa –. Oltretutto Donald Trump ha firmato un decreto per cui negli Stati Uniti non si può pagare il farmaco di più rispetto al resto del mondo e questo avrebbe potuto far sorgere nell’azienda il dubbio se commercializzarlo solo negli Usa a prezzo più elevato oppure anche in Europa a prezzo più basso, favorendone la distribuzione a più persone possibili. Quel che è certo è che abbiamo bisogno che sia disponibile quanto prima».